Osallistuminen lääketutkimukseen on mahdollisuus
Kliiniseen lääketutkimukseen osallistumisessa on riskejä, ja siksi osallistumisen hyödyt ja haitat täytyy arvioida tarkasti potilaskohtaisesti. Suomessa terveydenhoidossa tavoitteena on aina löytää paras hoito jokaiselle.
Siru Mäkelä HUS:in syöpäkeskuksesta oli tutkimuslääkärinä tutkimuksessa, johon melanoomaa sairastanut Juho Juutilainen osallistui. Monikansallisen lääkeyrityksen Bristol-Myers Squibbin tutkimuksen kolmannessa vaiheessa testattiin uuden syöpälääkkeen nivolumabin tehoa verrattuna parhaaseen saatavilla olevaan lääkkeeseen. Vuonna 2013 aloitetut kolmannen vaiheen tutkimukset tehtiin kaksoissokkona.
”Kolmannen vaiheen lääketutkimuksissa sisäänottokriteerit potilaille ovat erittäin tarkat. Tässä tapauksessa tutkimukseen haettiin melanoomapotilaita, joilla on etäpesäkkeinen melanooma, ja jolla ei ole ollut aikaisempia tällaisia lääkehoitoja. Yhtenä kriteerinä oli myös se, että melanoomassa ei saanut olla kasvua aktivoivaa BRAF-geenin mutaatiota, jollaisia puolet ihomelanoomista ovat”, Mäkelä kertoo.
Potilaan peruskunnon on oltava riittävän hyvä. Tämä on tärkeää siksi, että uuden lääkkeen vaikutusta selvitettäessä muut mahdolliset ongelmat on saatava eliminoitua, joten alla ei saa olla muita merkittäviä sairauksia. Juutilaisen syöpä oli jo levinnyt, hänellä oli hoidon tarve ja potilas täytti kaikki annetut ehdot.
”Tässä vaiheessa oli jo näyttöä, että testattava lääke voi tuoda hyötyä. Haarukoimme omista potilaistamme tutkimukseen ne henkilöt, jotka täyttivät tutkimuksen vaatimukset ja olivat tutkimukseen halukkaita. Tutkimukseen osallistui kymmenkunta potilasta Helsingistä. Kaikkiaan lääketutkimuksessa oli mukana useita keskuksia ja yhteensä 418 potilasta eri puolilta maailmaa.”
Nivolumabi kiinnittyy kohdeproteiiniin, PD-1-reseptoriin, joka voi estää T-solujen aktivaatiota. Hyökkäämällä PD1-reseptoria vastaan nivolumabi ehkäisee sitä sammuttamasta T-solujen toimintaa. Lääkkeen tavoitteena on siis aktivoida elimistön oma puolustusjärjestelmä hyökkäämään syöpää vastaan.
Siru Mäkelä on toiminut syöpälääkärinä 12 vuoden ajan. Hänen uransa on osunut juuri siihen vaiheeseen, jolloin uuden polven immuno-onkologisiin lääkkeisiin luettavat, PD-1- vasta-aineet tulivat rutiinihoidoiksi moniin eri syöpätyyppeihin. Uusien lääkkeiden myötä myös haittavaikutukset ovat vähentyneet. Uudet lääkkeet ovat mullistavia, mutta eivät kuitenkaan auta kaikkia. Tutkimuksissa on osoitettu, että etäpesäkkeistä melanoomaa sairastavista noin 4-5 henkilöä kymmenestä hyötyy näistä hoidoista. Tutkimuksen tavoitteena oli osoittaa lääkkeen teho, minkä se tekikin.
Juho Juutilaisen tapaus on hieno esimerkki siitä, miten hyviin tuloksiin uuden polven syöpälääkkeillä voidaan parhaimmillaan päästä.
”Olin todella tyytyväinen potilaan puolesta ja oli hienoa nähdä, miten nopeasti hoito auttoi, Mäkelä iloitsee. Juutilainen oli ensimmäisiä potilaita, jotka saivat PD1-vasta-ainelääkettä. Uusi lääke toimi melanoomassa erityisen hyvin ja siksi sytostaattihoidot ovat jääneet taka-alalle. Kaikki tutkimukseen osallistuneet eivät kuitenkaan hyötyneet samalla tavalla lääkkeestä.”
Nivolumabin valmistaja rahoitti tutkimuksen. Lääke on erittäin kallis, ja oletettavaa on, että sen hinta ei tule lähivuosina merkittävästi laskemaan. Suomessa lääke on sittemmin hyväksytty sairaaloiden käyttöön.
”Kaikki tutkimukset eivät ole lainkaan näin mullistavia eikä lääketutkimukseen osallistuminen aina takaa parasta hoitoa. Kliiniseen lääketutkimukseen osallistumalla voi saada lääkkeitä, jotka eivät ole vielä yleisessä käytössä. Toisaalta se tarkoittaa myös sitä, että kokeellinen lääke tai hoito on uusi, eikä sen tehoa tai turvallisuutta ole ehkä osoitettu aikaisemmin.”
”Suomessa terveydenhoitojärjestelmä takaa kaikille parhaan mahdollisen näyttöön perustuvan hoidon. Maissa, joissa on vakuutuksiin perustuva terveydenhuoltojärjestelmä, voi lääketutkimus olla joillekin ainoa keino saada hoitoa”, Mäkelä huomauttaa.
Tutkimus edellyttää laajaa yhteistyötä
Suurten lääkeyritysten tutkimuksia ei välttämättä saada usein Suomeen. Pienen maan potilasmäärä on suhteellisen pieni. Käytännössä kansainvälistä lääketutkimusta käynnistettäessä lääkefirman suomalainen organisaatio saa tiedon tutkimuksesta ja sen edustajat ottavat yhteyttä lääkäreihin.
”Nykyään HUS:in syöpäkeskuksessa on oma kliininen tutkimusyksikkö. Suomessa tehtävissä lääketutkimuksissa täytyy aina olla mukana suomalainen lääkäri, joka on Suomen osuuden päätutkija. Lääkeyrityksen edustajan lisäksi tarvitaan neutraali taho, joka huolehtii, että kaikki sujuu hyvän käytännön mukaisesti.”
Lääketutkimukseen haluavien kannattaa tiedustella omasta hoitavasta yksiköstä, mikäli omaan tilanteeseen sopiva tutkimushanke on käynnistymässä. Usein ollaan kuitenkin tilanteessa, jossa jo saatavilla oleva hoito on paras mahdollisuus eikä tilanteeseen sopivia, mielekkäitä tutkimuksia ole tarjolla.
”Tutkimuksia on monenlaisia. Esimerkiksi nivolumabin kohdalla kyse oli kolmannen vaiheen tutkimuksesta, jonka rinnalla saatiin myös rutiinihoitoa. Tutkimukseen kuuluu riski, että rutiinihoito olisi ollut parempi kuin tutkimuslääke. Potilailla voi joskus olla epärealistisia odotuksia siitä, mitä tutkimus voi tarjota ja saatetaan tarttua oljenkorsiin. Esimerkiksi ulkomailla tehtävä lääketutkimus ei välttämättä ole reitti syövästä paranemiseen varsinkin, jos kyseessä on vasta varhaisemman vaiheen tutkimus.”
Tosiasia on, että kaikki potilaat eivät hyödy kaikista lääkkeistä. Tavoitteena on aina löytää paras hoito, mutta valitettavasti on tilanteita, joissa on keskityttävä tehokkaaseen oirehoitoon ja jäljellä olevan elämän laadun säilyttämiseen.
”Syöpähoidot kuitenkin kehittyvät jatkuvasti, ja yhä useammat potilaat hyötyvät niistä”, Mäkelä toteaa.
Teksti Arja-Leena Paavola
Kuva Eeva Anundi
